基因疗法让血友病有望治愈(2)

来源：临床血液学杂志 【在线投稿】栏目：综合新闻时间：2022-06-10

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摘要：基因突变为病因【专家档案】张磊，主任医师、博士生导师。现任中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统

基因突变为病因

【专家档案】张磊，主任医师、博士生导师。现任中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任、实验血液学国家重点实验室副主任、血栓止血诊疗中心副主任，以及中国医学科学院血液病基因治疗重点实验室主任和天津市基因治疗重点实验室主任。

张磊教授表示，血友病还可以进行基因治疗。基因治疗的目的是用正确的一个基因替代体内一个缺陷的基因，也就是通过某种载体输注到患者体内，让它靶向性改变患者体内缺陷的基因，让正确的基因在体内表达。

根据药物使用时机的不同，可以分为按需治疗和预防治疗。所谓的按需治疗就是在患者发生出血以后补充凝血因子，达到止血、缓解痛苦、促进恢复的目的。但是按需治疗是不能降低患者出血频次的，反复出血仍可能导致患者关节残疾。预防治疗指的是规律地定期地输注凝血因子，提高患者体内的凝血因子水平，从而避免发生出血。